Rekombinant DNA-teknik med simple værtsorganismer som bakterier og gær anvendes til mange formål, bl.a. fremstilling af DNA-molekyler til forskningsbrug samt produktion af proteiner og andre stoffer i medicinalindustrien og andre bioteknologiske virksomheder. Ved at overføre gener fra mennesket til bakterier eller gærceller kan man få disse til at producere menneskelige proteiner, der kan anvendes som lægemidler, fx insulin og væksthormon.

Fordelene ved lægemidler fremstillet ved hjælp af rekombinant DNA-teknik er, at råvarekilden er konstant, at lægemidlets protein i reglen har samme sammensætning som kroppens eget tilsvarende protein og derfor ikke giver anledning til immunforsvarsreaktioner, samt at der ikke er nogen risiko for smittespredning fra lægemidlet. Desuden kan man lave ændringer i det isolerede gen og dermed i proteinproduktet, således at der kan fremstilles lægemidler med nye egenskaber, fx insulin, der virker over længere tid. Endvidere er produktionsomkostningerne lavere, end hvis man udvinder stofferne af levende eller afdøde mennesker eller dyr. Ved fremstilling af vacciner overføres et gen fra den infektiøse organisme til en værtcelle, som oftest en bakterie, gær- eller pattedyrcelle. Det er tilstrækkeligt at anvende det bestemte gen, der koder for det stof, som giver anledning til immunitet. Man har således fremstillet vaccine mod hepatitis B (smitsom leverbetændelse). Vacciner fremstillet på denne måde er ufarlige, idet de produceres af celler, som kun indeholder et fragment af den infektiøse organismes genetiske materiale.

Rekombinant DNA-teknik har gjort det muligt at fremstille bestemte gener i stor mængde, også gener fra planter, dyr og mennesker. DNA, som massefremstilles ved kloning, anvendes til at studere geners opbygning og funktion. Som eksempel kan nævnes menneskets gen for faktor VIII, som er en blodkoagulationsfaktor, der mangler hos patienter med blødersygdom. Det første trin i isoleringen af dette gen er fremstillingen af en meget stor samling af forskellige rekombinante DNA-molekyler i bakterier, der tilsammen repræsenterer det totale genetiske materiale fra mennesket. En sådan samling rekombinante DNA-molekyler kaldes et DNA-bibliotek. Efter kloning af de bakterier, der indeholder DNA-biblioteket, er det muligt at identificere de bakterier, der indeholder genet for faktor VIII.

Gyldendals åbne encyklopædi